初創(chuàng)公司是行業(yè)的新鮮血液。讀懂了新銳，也就讀懂了未來。綜合融資、合作伙伴、藥物研發(fā)管道、產(chǎn)品以及其它因素，我們結(jié)合BioSpace的資料，為諸位讀者整理出了2017年值得關(guān)注的20家新興生命科學公司。這些上榜的生命科學公司雖然都在2014年后才成立，但是對醫(yī)療健康領(lǐng)域已經(jīng)產(chǎn)生了影響。可以預見未來它們的影響力將更為顯著。下面我們來看看為什么這20家生命科學公司值得你的關(guān)注：

1. Denali Therapeutics, 位于加州舊金山，成立于2015年。

這家致力于開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司通過兩輪融資獲得了3.47億美元的資金。該公司于去年八月在歐洲遞交了研究試驗申請，將開始進行研究1期試驗檢測能夠穿越血腦屏障的RIP1抑制劑的功能。該公司與多個合作伙伴有研發(fā)許可協(xié)議，其中包括與基因泰克(Genentech)的協(xié)議來合作開發(fā)用于治療帕金森氏癥(Parkinson’s Disease)的LRRK2抑制劑；與位于圣路易斯的華盛頓大學的合作來開發(fā)治療阿茲海默癥(Alzheimer’s Disease)的Apoe抗體；其它的合作伙伴包括Blaze Bioscience、ALS 治療發(fā)展研究所(ALS Therapy Development Institute)、Aptuit、 Evotech、加州大學圣地亞哥分校(UCSD)等等。

2. C4 Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋 (Cambridge)，成立于2015年。

這家生物技術(shù)公司致力于通過開發(fā)新一代的靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD) 技術(shù)來治療多種疾病。該公司的Degronimid技術(shù)平臺能夠找出有選擇性地與和疾病相關(guān)的蛋白相結(jié)合的小分子。它們能夠促進細胞通過泛素／蛋白酶體系統(tǒng)(Ubiquitin/Proteasome System) 來將這些蛋白迅速降解清除。該公司剛與羅氏 (Roche) 達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，將利用TPD技術(shù)合作開發(fā)創(chuàng)新藥物。協(xié)議總價值可能達到7.5億美元。

3. Neon Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

這是一家通過靶向癌細胞中的新抗原(Neoantigen)來開發(fā)治療癌癥的免疫療法的公司。新抗原是由于癌細胞中基因突變的不斷積累而產(chǎn)生的，它們并不存在于健康細胞中，因此是理想的醫(yī)療靶點。該公司的主打在研療法NEO-PV-01是一種個人化的新抗原腫瘤疫苗。Neon與百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS) 公司于2015年就達成研究合作協(xié)議開發(fā)NEO-PV-01和Opdivo (PD-1抑制劑) 構(gòu)成的組合療法。今年NEO-PV-01與Opdivo 構(gòu)成的組合療法將進入研究1b期試驗。

4. Arcus Biosciences, 位于加利福尼亞州海沃德 (Hayward)，成立于2015年。

該公司致力于癌癥免疫療法的開發(fā)。Arcus Biosciences的新藥開發(fā)理念是針對癌癥引起的免疫反應的不同階段開發(fā)相應的療法，而這些療法可能購成組合療法，進一步增強癌癥免疫療法的效果。該公司的藥物研發(fā)管道中有多達7種不同的化合物或抗體。

5. Forty Seven Inc，位于加利福尼亞州門洛帕克 (Menlo Park)， 成立于2016年。

這是一家處于研究期的開發(fā)癌癥免疫療法的生物制藥公司。該公司的主打藥物Hu5F9-G4是一種人源化的CD47單克隆抗體。這一抗體的產(chǎn)生源于斯坦福大學的科學研究。CD47是大部分腫瘤表面高度表達的一種蛋白，它的作用是幫助腫瘤細胞逃避巨噬細胞的吞噬。Hu5F9-G4目前在兩項研究試驗中檢驗它的療效，一項用于治療急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)， 另一項用于治療某種實體瘤。

6. Semma Therapeutics, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

Semma Therapeutis致力于開發(fā)由多能干細胞分化的胰島β細胞作為個人化細胞療法來治療1型糖尿病(Type 1 Diabetes)患者。該公司的技術(shù)源于哈佛大學Douglas Melton博士實驗室的突破性研究，能夠?qū)⒍嗄芨杉毎只煞置谝葝u素的β細胞。將這些細胞移植到1型糖尿病患者體內(nèi)可能讓他們在手術(shù)后5～7年里不再需要定期注射胰島素。Semma與諾華 (Norvartis) 就開發(fā)治療1型糖尿病的細胞療法達成了合作協(xié)議。

7. Petra Pharma Corporation, 位于紐約，成立于2016年。

這家公司受到多家跨國大制藥公司的青睞，艾伯維(AbbVie)、禮來(Eli Lilly)、強生(J&J)和輝瑞(Pfizer)公司都加入了該公司的A輪融資。Petra Pharma致力于發(fā)現(xiàn)在細胞分裂、生長、細胞內(nèi)運輸、信號傳導等多種重要細胞過程中起到重要作用的創(chuàng)新酶蛋白靶點并且開發(fā)靶向這些靶點的創(chuàng)新小分子療法來治療癌癥或代謝類疾病。該公司也是藥明康德的合作伙伴。

8. GRAIL Bio, 位于加利福尼亞州紅木城 (Redwood City), 成立于2016年。

這是一家專精于早期癌癥檢測的生物技術(shù)公司。它是由Illumina公司創(chuàng)建的。將利用Illumina的新一代測序技術(shù)，通過超深測序(Ultra-deep Sequencing)來發(fā)現(xiàn)血液中游離的腫瘤DNA。GRAIL Bio創(chuàng)建伊始就獲得了1億美元的風投資金。投資者除了Illumina之外，還包括比爾蓋茨和亞馬遜創(chuàng)始人Jeff Bezos。

9. Blade Therapeutics，位于加利福尼亞州舊金山，成立于2015年。

該公司致力于研發(fā)治療纖維化疾病 (Fibrotic Disease) 的創(chuàng)新療法。纖維化過程可以造成器官功能異常和衰竭，影響的器官包括腎臟、肝臟、肺、皮膚、和眼睛。該公司的技術(shù)基于約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University) Hal Dietz博士對纖維化過程的突破性研究。在zui近完成的數(shù)額為4500萬美元的B輪融資中，輝瑞、百時美施貴寶和諾華生物研究所(Novartis Institute for Biomedical Research)都參與了投資。

10. Tioma Therapeutics, 位于密蘇里州圣路易斯 (St. Louis)，成立于2015年。

這又是一家致力于癌癥免疫療法的公司，該公司的主要研究方向是開發(fā)靶向CD47的抗體來治療血癌和實體瘤。該公司的技術(shù)源于華盛頓大學 William Frzaier 博士的研究。

11. Adicet Bio，位于加利福尼亞州門洛帕克(Menlo Park)，成立于2016年。

Adicet Bio是一家設(shè)計開發(fā)CAR-T細胞和TCR-T細胞來治療癌癥的癌癥免疫療法公司。該公司zui近與Regeneron達成戰(zhàn)略合作共同開發(fā)治療癌癥的免疫細胞療法，并獲得2500萬美元的投資。

12. Codiak Biosciences，位于馬薩諸塞州沃本 (Woburn)，成立于2015年。

Codiak 公司專注于開發(fā)外泌體(Exosome)在醫(yī)療與診斷方面的潛力。外泌體是細胞分泌的只有納米大小的囊泡，它可以在細胞間運輸各種各樣的大分子，包括DNA、RNA和蛋白。Codiak希望利用外泌體能夠靶向特定組織和細胞的特點將它設(shè)計成運輸不同療法的載體。該公司A輪與B輪融資共計收獲超過8000萬美元的資金。

13. Morphic Therapeutics, 位于馬薩諸塞州沃爾瑟姆 (Waltham), 成立于2015年。

Morphic Therapeutics的技術(shù)平臺源于哈佛大學醫(yī)學院Tim Springer教授對整合素(Integrin)的功能和晶體結(jié)構(gòu)的研究。根據(jù)對整合素晶體結(jié)構(gòu)的高清晰度解析，Morphic 公司能夠設(shè)計出特定化合物來調(diào)控整合素的構(gòu)像，從而影響整合素在健康和疾病組織中傳遞信號的功能。這些藥物可以被用來治療免疫、纖維化、血管疾病和癌癥。

14. Ideaya Biosciences, 位于加利福尼亞州舊金山， 成立于2016年。

Ideaya公司是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新抗癌藥物的生物技術(shù)公司。該公司有兩個主要研究方向：一是發(fā)現(xiàn)導致合成致死 (Synthetic Lethality) 的新靶點，二是開發(fā)小分子藥物來靶向免疫抑制信號通路，從而激活免疫系統(tǒng)。Ideaya也是藥明康德的合作伙伴。

15. Oncorus, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

這又是一家致力于癌癥免疫療法的生物技術(shù)公司。不過Oncorus公司的技術(shù)平臺與眾不同，Oncorus將健康細胞中存在但是腫瘤細胞中不存在的微RNA (Micro-RNA, miRNA) 的結(jié)合位點整合到單純皰疹病毒 (Herpes Simplex Virus, HSV) 復制必須的基因中。這導致HSV的復制在健康細胞中無法進行，而腫瘤細胞由于沒有特定的miRNA，導致HSV在腫瘤細胞中復制并且裂解腫瘤細胞。而裂解的腫瘤細胞釋放的抗原可以進一步被免疫系統(tǒng)識別，引發(fā)對腫瘤細胞的免疫反應。

16. Decibel Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋， 成立于2015年。

Decibel Therapeutics專注于減緩或逆轉(zhuǎn)聽力喪失。Decibel 公司的科學創(chuàng)始人的研究發(fā)現(xiàn)了聽力障礙與內(nèi)耳的病理學之間的，同時找到治療多種聽力障礙的新靶點。Decibel公司全面的研發(fā)平臺讓該公司可以根據(jù)患者的病理研發(fā)有針對性的創(chuàng)新療法。

17. Arrivo BioVentures, 位于北卡羅來納州Morrisville，成立于2016年。

Arrivo BioVentures是一家通過購買藥物許可或者研發(fā)項目來加速藥物研發(fā)的公司。該公司的專長在于有效地實現(xiàn)研究試驗項目和發(fā)現(xiàn)獲得監(jiān)管機構(gòu)批準的*研發(fā)策略。

18. Fulcrum Therapeutics, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2016年。

Fulcrum Therapeutics專注于通過調(diào)控導致不同疾病的基因達到治療疾病的目的。該公司的技術(shù)平臺能夠首先發(fā)現(xiàn)導致不同疾病的基因基礎(chǔ)，然后通過細胞模型模擬疾病情況下的基因調(diào)控，并且可以利用這些細胞模型對候選藥物進行篩選，從而找出針對特定基因失調(diào)的創(chuàng)新療法。

19. Homology Medicines, 位于馬薩諸塞州列克星敦 (Lexington), 成立于2015年。

Homology Medicines是一家研發(fā)基因療法的生物技術(shù)公司。該公司的技術(shù)平臺將從加州理工學院獲得的腺相關(guān)病毒(Adeno-Associated Virus)技術(shù)與該公司*的利用同源重組(Homologous Recombination)來進行基因編輯技術(shù)相結(jié)合，為治療罕見遺傳疾病開發(fā)基因療法。

20. Pliant Therapeutics, 位于加利福尼亞州紅木城， 成立于2016年。

Pliant Therapeutics公司是致力于開發(fā)治療纖維化疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司。該公司的研發(fā)策略基于通過抑制整合素來有選擇性地在特定組織中拮抗TGF-β信號通路。目前該公司的藥物研發(fā)管道中已經(jīng)有5種不同候選藥物。

初創(chuàng)公司是行業(yè)的新鮮血液。讀懂了新銳，也就讀懂了未來。綜合融資、合作伙伴、藥物研發(fā)管道、產(chǎn)品以及其它因素，我們結(jié)合BioSpace的資料，為諸位讀者整理出了2017年值得關(guān)注的20家新興生命科學公司。這些上榜的生命科學公司雖然都在2014年后才成立，但是對醫(yī)療健康領(lǐng)域已經(jīng)產(chǎn)生了影響。可以預見未來它們的影響力將更為顯著。下面我們來看看為什么這20家生命科學公司值得你的關(guān)注：

1. Denali Therapeutics, 位于加州舊金山，成立于2015年。

這家致力于開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司通過兩輪融資獲得了3.47億美元的資金。該公司于去年八月在歐洲遞交了研究試驗申請，將開始進行研究1期試驗檢測能夠穿越血腦屏障的RIP1抑制劑的功能。該公司與多個合作伙伴有研發(fā)許可協(xié)議，其中包括與基因泰克(Genentech)的協(xié)議來合作開發(fā)用于治療帕金森氏癥(Parkinson’s Disease)的LRRK2抑制劑；與位于圣路易斯的華盛頓大學的合作來開發(fā)治療阿茲海默癥(Alzheimer’s Disease)的Apoe抗體；其它的合作伙伴包括Blaze Bioscience、ALS 治療發(fā)展研究所(ALS Therapy Development Institute)、Aptuit、 Evotech、加州大學圣地亞哥分校(UCSD)等等。

2. C4 Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋 (Cambridge)，成立于2015年。

這家生物技術(shù)公司致力于通過開發(fā)新一代的靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD) 技術(shù)來治療多種疾病。該公司的Degronimid技術(shù)平臺能夠找出有選擇性地與和疾病相關(guān)的蛋白相結(jié)合的小分子。它們能夠促進細胞通過泛素／蛋白酶體系統(tǒng)(Ubiquitin/Proteasome System) 來將這些蛋白迅速降解清除。該公司剛與羅氏 (Roche) 達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，將利用TPD技術(shù)合作開發(fā)創(chuàng)新藥物。協(xié)議總價值可能達到7.5億美元。

3. Neon Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

這是一家通過靶向癌細胞中的新抗原(Neoantigen)來開發(fā)治療癌癥的免疫療法的公司。新抗原是由于癌細胞中基因突變的不斷積累而產(chǎn)生的，它們并不存在于健康細胞中，因此是理想的醫(yī)療靶點。該公司的主打在研療法NEO-PV-01是一種個人化的新抗原腫瘤疫苗。Neon與百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS) 公司于2015年就達成研究合作協(xié)議開發(fā)NEO-PV-01和Opdivo (PD-1抑制劑) 構(gòu)成的組合療法。今年NEO-PV-01與Opdivo 構(gòu)成的組合療法將進入研究1b期試驗。

4. Arcus Biosciences, 位于加利福尼亞州海沃德 (Hayward)，成立于2015年。

該公司致力于癌癥免疫療法的開發(fā)。Arcus Biosciences的新藥開發(fā)理念是針對癌癥引起的免疫反應的不同階段開發(fā)相應的療法，而這些療法可能購成組合療法，進一步增強癌癥免疫療法的效果。該公司的藥物研發(fā)管道中有多達7種不同的化合物或抗體。

5. Forty Seven Inc，位于加利福尼亞州門洛帕克 (Menlo Park)， 成立于2016年。

這是一家處于研究期的開發(fā)癌癥免疫療法的生物制藥公司。該公司的主打藥物Hu5F9-G4是一種人源化的CD47單克隆抗體。這一抗體的產(chǎn)生源于斯坦福大學的科學研究。CD47是大部分腫瘤表面高度表達的一種蛋白，它的作用是幫助腫瘤細胞逃避巨噬細胞的吞噬。Hu5F9-G4目前在兩項研究試驗中檢驗它的療效，一項用于治療急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)， 另一項用于治療某種實體瘤。

6. Semma Therapeutics, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

Semma Therapeutis致力于開發(fā)由多能干細胞分化的胰島β細胞作為個人化細胞療法來治療1型糖尿病(Type 1 Diabetes)患者。該公司的技術(shù)源于哈佛大學Douglas Melton博士實驗室的突破性研究，能夠?qū)⒍嗄芨杉毎只煞置谝葝u素的β細胞。將這些細胞移植到1型糖尿病患者體內(nèi)可能讓他們在手術(shù)后5～7年里不再需要定期注射胰島素。Semma與諾華 (Norvartis) 就開發(fā)治療1型糖尿病的細胞療法達成了合作協(xié)議。

7. Petra Pharma Corporation, 位于紐約，成立于2016年。

這家公司受到多家跨國大制藥公司的青睞，艾伯維(AbbVie)、禮來(Eli Lilly)、強生(J&J)和輝瑞(Pfizer)公司都加入了該公司的A輪融資。Petra Pharma致力于發(fā)現(xiàn)在細胞分裂、生長、細胞內(nèi)運輸、信號傳導等多種重要細胞過程中起到重要作用的創(chuàng)新酶蛋白靶點并且開發(fā)靶向這些靶點的創(chuàng)新小分子療法來治療癌癥或代謝類疾病。該公司也是藥明康德的合作伙伴。

8. GRAIL Bio, 位于加利福尼亞州紅木城 (Redwood City), 成立于2016年。

這是一家專精于早期癌癥檢測的生物技術(shù)公司。它是由Illumina公司創(chuàng)建的。將利用Illumina的新一代測序技術(shù)，通過超深測序(Ultra-deep Sequencing)來發(fā)現(xiàn)血液中游離的腫瘤DNA。GRAIL Bio創(chuàng)建伊始就獲得了1億美元的風投資金。投資者除了Illumina之外，還包括比爾蓋茨和亞馬遜創(chuàng)始人Jeff Bezos。

9. Blade Therapeutics，位于加利福尼亞州舊金山，成立于2015年。

該公司致力于研發(fā)治療纖維化疾病 (Fibrotic Disease) 的創(chuàng)新療法。纖維化過程可以造成器官功能異常和衰竭，影響的器官包括腎臟、肝臟、肺、皮膚、和眼睛。該公司的技術(shù)基于約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University) Hal Dietz博士對纖維化過程的突破性研究。在zui近完成的數(shù)額為4500萬美元的B輪融資中，輝瑞、百時美施貴寶和諾華生物研究所(Novartis Institute for Biomedical Research)都參與了投資。

10. Tioma Therapeutics, 位于密蘇里州圣路易斯 (St. Louis)，成立于2015年。

這又是一家致力于癌癥免疫療法的公司，該公司的主要研究方向是開發(fā)靶向CD47的抗體來治療血癌和實體瘤。該公司的技術(shù)源于華盛頓大學 William Frzaier 博士的研究。

11. Adicet Bio，位于加利福尼亞州門洛帕克(Menlo Park)，成立于2016年。

Adicet Bio是一家設(shè)計開發(fā)CAR-T細胞和TCR-T細胞來治療癌癥的癌癥免疫療法公司。該公司zui近與Regeneron達成戰(zhàn)略合作共同開發(fā)治療癌癥的免疫細胞療法，并獲得2500萬美元的投資。

12. Codiak Biosciences，位于馬薩諸塞州沃本 (Woburn)，成立于2015年。

Codiak 公司專注于開發(fā)外泌體(Exosome)在醫(yī)療與診斷方面的潛力。外泌體是細胞分泌的只有納米大小的囊泡，它可以在細胞間運輸各種各樣的大分子，包括DNA、RNA和蛋白。Codiak希望利用外泌體能夠靶向特定組織和細胞的特點將它設(shè)計成運輸不同療法的載體。該公司A輪與B輪融資共計收獲超過8000萬美元的資金。

13. Morphic Therapeutics, 位于馬薩諸塞州沃爾瑟姆 (Waltham), 成立于2015年。

Morphic Therapeutics的技術(shù)平臺源于哈佛大學醫(yī)學院Tim Springer教授對整合素(Integrin)的功能和晶體結(jié)構(gòu)的研究。根據(jù)對整合素晶體結(jié)構(gòu)的高清晰度解析，Morphic 公司能夠設(shè)計出特定化合物來調(diào)控整合素的構(gòu)像，從而影響整合素在健康和疾病組織中傳遞信號的功能。這些藥物可以被用來治療免疫、纖維化、血管疾病和癌癥。

14. Ideaya Biosciences, 位于加利福尼亞州舊金山， 成立于2016年。

Ideaya公司是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新抗癌藥物的生物技術(shù)公司。該公司有兩個主要研究方向：一是發(fā)現(xiàn)導致合成致死 (Synthetic Lethality) 的新靶點，二是開發(fā)小分子藥物來靶向免疫抑制信號通路，從而激活免疫系統(tǒng)。Ideaya也是藥明康德的合作伙伴。

15. Oncorus, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2015年。

這又是一家致力于癌癥免疫療法的生物技術(shù)公司。不過Oncorus公司的技術(shù)平臺與眾不同，Oncorus將健康細胞中存在但是腫瘤細胞中不存在的微RNA (Micro-RNA, miRNA) 的結(jié)合位點整合到單純皰疹病毒 (Herpes Simplex Virus, HSV) 復制必須的基因中。這導致HSV的復制在健康細胞中無法進行，而腫瘤細胞由于沒有特定的miRNA，導致HSV在腫瘤細胞中復制并且裂解腫瘤細胞。而裂解的腫瘤細胞釋放的抗原可以進一步被免疫系統(tǒng)識別，引發(fā)對腫瘤細胞的免疫反應。

16. Decibel Therapeutics，位于馬薩諸塞州劍橋， 成立于2015年。

Decibel Therapeutics專注于減緩或逆轉(zhuǎn)聽力喪失。Decibel 公司的科學創(chuàng)始人的研究發(fā)現(xiàn)了聽力障礙與內(nèi)耳的病理學之間的，同時找到治療多種聽力障礙的新靶點。Decibel公司全面的研發(fā)平臺讓該公司可以根據(jù)患者的病理研發(fā)有針對性的創(chuàng)新療法。

17. Arrivo BioVentures, 位于北卡羅來納州Morrisville，成立于2016年。

Arrivo BioVentures是一家通過購買藥物許可或者研發(fā)項目來加速藥物研發(fā)的公司。該公司的專長在于有效地實現(xiàn)研究試驗項目和發(fā)現(xiàn)獲得監(jiān)管機構(gòu)批準的*研發(fā)策略。

18. Fulcrum Therapeutics, 位于馬薩諸塞州劍橋，成立于2016年。

Fulcrum Therapeutics專注于通過調(diào)控導致不同疾病的基因達到治療疾病的目的。該公司的技術(shù)平臺能夠首先發(fā)現(xiàn)導致不同疾病的基因基礎(chǔ)，然后通過細胞模型模擬疾病情況下的基因調(diào)控，并且可以利用這些細胞模型對候選藥物進行篩選，從而找出針對特定基因失調(diào)的創(chuàng)新療法。

19. Homology Medicines, 位于馬薩諸塞州列克星敦 (Lexington), 成立于2015年。

Homology Medicines是一家研發(fā)基因療法的生物技術(shù)公司。該公司的技術(shù)平臺將從加州理工學院獲得的腺相關(guān)病毒(Adeno-Associated Virus)技術(shù)與該公司*的利用同源重組(Homologous Recombination)來進行基因編輯技術(shù)相結(jié)合，為治療罕見遺傳疾病開發(fā)基因療法。

20. Pliant Therapeutics, 位于加利福尼亞州紅木城， 成立于2016年。

Pliant Therapeutics公司是致力于開發(fā)治療纖維化疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司。該公司的研發(fā)策略基于通過抑制整合素來有選擇性地在特定組織中拮抗TGF-β信號通路。目前該公司的藥物研發(fā)管道中已經(jīng)有5種不同候選藥物。